伟哥的“跳楼价”，是500万人背后求生困境

据媒体报道，8月20日，第三批国家组织药品集中采购正式开标。

据国家医保局数据显示，目前第三批国家组织药品集中采购了56个品种、86个品，涉及到高血压、肿瘤疾病、糖尿病等治疗领域。

其中伟哥---枸橼酸西地那非片，其降价幅度高达92％，中标厂商给出了大约2.08元/片的价格，从原先的每片81元杀到2元，大幅度降价。

而二甲双胍开始以以分计价单位，在0.25g规格上就有8家企业中标。

通过此次的第三次药物开标，总体而言能够看出有竞争，才能让价格更加合理。

尤其是对于一些罕见药物，药价归于合理化，能够降低患者的医疗负担。

罕见药，到底有多罕见？

就如同上文所提的伟哥，很多人一直以为它只是用来治疗男性勃起障碍疾病。

但事实上，伟哥，学名西地那非，是早期一种为了治疗心血管疾病的药物，但是无意间被发现有了一些副作用，因为被男性广泛应用，而得以知名。

到后来，西地那非又被FDA（美国食品药物管理局）批准用于治疗肺动脉高压。

目前在我国，有超过500万人次都需要靠伟哥西地那非来抵抗疾病，每个病人每年在上面花的医药费少的也有2万元，高的则多达20万元。

你听说过孤儿药吗？

世界上有一些罕见病，大概几万人中才有一个人罹患此类病症，简而言之，就是患病人数在总体人数中比例相当低。

这个比例要求在每个国家都不太一样，比如美国是1:1500，欧盟是1:2000，日本则是1:2500。

所谓的孤儿药就是针对这些罕见病而研发的药物。

因为罕见病也和地域方面的因素有关，比如对于西方国家来说是罕见病的，在亚洲地区国家就不一定是。

所以罕见病和孤儿药并不是一概而论，要根据当地的实际情况进行判断。

为什么叫孤儿药？

为什么针对治疗罕见病的药叫孤儿药呢？

因它们曾问世于世界，但是后来却没有药企愿意再生产它们，就像孤儿一般。

如果患者患有罕见病，但是治疗其病症的药在医院和药房都没有备用，在急需的时候就很难找到，就像和罕见病一样罕见，对疾病的治疗有很大的障碍。

对于孤儿药罕见这个现象的产生，主要有两方面原因：

患者方面：

1.因为罕见病的罕见，需要更长的时间来进行药物研发；

2.药物研发后还需要长时间的临床试验才可投入市场，可是因为罕见病患者少、分布地区很散、召集起来非常麻烦，不投入大量的资源就无法确保其药物的安全和有效性。

3.由于大多数罕见病都是遗传性疾病，很多患者都是儿童，在参与临床试验中，会存在道德或法律等风险。

药企方面：

如果药企历经千辛万苦、投入了海量资源后研发出来了药物，但是使用者甚少，市场需求量小，根本无法收回成本，投入产出比太低。

这也就导致药企在罕见病药物研发和生产方面毫无兴趣，孤儿药也就越来越罕见了。

国外如何改善孤儿药罕见的现状？

面对孤儿药罕见的现状，很多国家都出台了一些法规，以解决罕见病患者无药可用的难题。

比如美国在1983年颁布了《孤儿药法案》，积极鼓励并且帮助药企进行孤儿药的研发工作。

在美国《孤儿药法案》中规定，对于研发孤儿药的药企可以享有很多权益。

比如7年的市场独占权；监管机构指导、协助药企的临床研究和执行；减免其需要承担的监管费用；减税和津贴等。

除了上述的一些权益外，还有其他有利于药企吸引投资的政策，以便中小药企能够顺利完成研发工作。

美国这一套激励体制，能够让药企有足够的研发劲头和投资热情，并且等研发的药物问市后，他们还有自由的定价体系，能够保证药企的投入能够得到相应的回报。

所以在《孤儿药法案》颁布30年后，美国药企生产出了450个孤儿药产品。

我国孤儿药现状，又是如何？

然而，在我国孤儿药还处于比较尴尬的阶段。

罕见病孤儿药在我国还没有官方定义，所以也没有配套的法规和优惠政策来支持药企生产这些药品，从而导致孤儿药越来越罕见。

除此之外，由于药品定价体系的呆板僵硬的特点，以及医保方面的巨大压力。

这也让已经上市的孤儿药的生产以及流通带来了很大的阻力，继而让罕见病患者的生存希望更加渺茫。

当然了，随着社会的进步，我国也意识到了这个问题，成立了罕见病诊疗与保障专家委员会。

但是想要孤儿药在市场中正常流通，不只需要政策的扶持，还需要相关的医药研究、药企研发、医疗保障体系的完善等等。

但愿这一天能够早点到来，我国的孤儿药产业能够早日发展起来，让罕见病患者不再绝望。